Naukowcy z USA prowadzą obecnie badania nad związkiem, który może okazać się prawdziwym przełomem w leczeniu i dać nową nadzieję milionom ludzi. Nowy środek farmakologiczny może w przyszłości zrewidować standardy opieki nad pacjentami z urazami rdzenia kręgowego. Badanie kliniczne, współfinansowane przez Fundację non-profit Wings for Life, wskazuje na potencjalną poprawę w zakresie regeneracji połączeń nerwowych oraz przywrócenia funkcji motorycznych kończyn górnych, nawet w fazie przewlekłej (wiele lat po urazie). To właśnie takie badania wspierasz biorąc udział w Wings for Life World Run. Zapisz się teraz i czytaj dalej.
Wózki inwalidzkie cicho suną po korytarzach, kule i balkoniki stukają o posadzkę, a w zalanych słońcem salach rozbrzmiewają przytłumione rozmowy. Shirley Ryan AbilityLab w Chicago to miejsce, w którym rodzi się nadzieja. To właśnie tutaj dr Monica Perez wraz ze swoim zespołem testuje związek, który może dokonać tego, co dotąd wydawało się niemożliwe – pobudzić komórki nerwowe do regeneracji po urazie rdzenia kręgowego. Źródłem tej nowej nadziei jest substancja o nazwie NVG-291, której działanie może potencjalnie odmienić los pacjentów. „Przeprowadzono już wiele badań klinicznych w tym zakresie, jednak nasze podejście ukierunkowane na regenerację neuronów i stymulację ich wzrostu jest czymś wyjątkowym” – wyjaśnia główna badaczka projektu.
Przełamanie blokady
Rdzeń kręgowy można porównać do autostrady informacyjnej, którą sygnały nieustannie przemieszczają się między mózgiem a resztą ciała. W wyniku urazu trasa ta zostaje zablokowana, a nerwy tracą zdolność do ponownego nawiązywania połączeń. Tkanka bliznowata, która powstaje w miejscu uszkodzenia, uniemożliwia regenerację włókien nerwowych. Niektóre metody badawcze skupiają się na rozkładaniu substancji hamujących wzrost obecnych w tkance bliznowatej. Jednak dr Monica Perez oraz firma NervGen Pharma Corp obrali inną strategię. Zamiast bezpośrednio atakować inhibitory, celują w miejsce ich wiązania – tzw. receptor sigma, który pełni rolę swoistego centrum dowodzenia w obrębie tkanki bliznowatej.
W tym miejscu do akcji wkracza NVG-291. Ta nowatorska substancja jest podawana w formie zastrzyku podskórnego. Jej zadaniem jest zwiększenie przepuszczalności tkanki bliznowatej oraz pobudzenie uszkodzonych nerwów do regeneracji i tworzenia nowych połączeń. Wyjątkowość NVG-291 polega na tym, że oddziałuje na przyczynę uszkodzenia, a nie jedynie na objawy.
Korzenie tej metody sięgają lat 90. i laboratorium amerykańskiego neurobiologa, prof. Jerry'ego Silvera. To on jako pierwszy opisał, w jaki sposób tkanka bliznowata pokrywająca miejsce urazu uniemożliwia odrastanie nerwów. Było to spostrzeżenie, które na zawsze zmieniło nasze rozumienie urazów rdzenia kręgowego. Dziś dr Monica Perez dąży do tego, by to historyczne odkrycie przełożyło się na skuteczną metodę leczenia. „To nasi pacjenci są dla mnie największą motywacją. Nadal nie istnieje lekarstwo ani zatwierdzona metoda leczenia, ale chcemy wypełnić tę lukę za sprawą naszego badania NervGen” – stwierdza pochodząca z Chile badaczka, która od ponad 20 lat zajmuje się badaniami nad rdzeniem kręgowym.
Powrót do życia
Jakie znaczenie ma ten potencjalny przełom dla osób, których życie legło w gruzach z powodu urazu rdzenia kręgowego? Jedną z nich jest Niko Paskos, uczestnik badania NervGen. W jego przypadku powodzenie terapii bazującej na tej substancji może zmienić dosłownie wszystko.
Dwudziestoletni Amerykanin właśnie wrócił z wymiany studenckiej na Hawajach, gdy jego życie nagle przybrało dramatyczny obrót. „Pamiętam, że miałem wtedy poczucie, że nie ma rzeczy niemożliwych. Byłem gotowy na podbój świata. Codziennie surfowałem albo biegałem, czerpiąc radość z aktywności fizycznej” – wspomina Niko. Do czasu wypadku.
Tamtego deszczowego wieczoru jechał z przyjaciółmi samochodem. „Siedziałem na tylnym siedzeniu, kiedy wypadliśmy z drogi i uderzyliśmy w słup telefoniczny” – opowiada Niko. Odzyskał przytomność dopiero cztery dni później. Diagnoza była poważna: ciężkie wstrząśnienie mózgu, liczne złamania oraz niepełny uraz rdzenia kręgowego na poziomie C7, w dolnym odcinku szyjnym kręgosłupa. „Byłem podłączony do respiratora i nie mogłem mówić. Leżałem bez ruchu, podczas gdy lekarze wyjaśniali mój stan. Nie ma żadnego podręcznika, który przygotowałby człowieka na takie wiadomości”.
Niko nie miał pojęcia, co go czeka. Lekarze przypuszczali, że może już nigdy nie stanąć na nogi. „Pierwsze tygodnie po wypadku były wyjątkowo trudne” – wspomina młody Teksańczyk. Niko stał się całkowicie zależny od innych. Potrzebował wsparcia, by wstać z łóżka, umyć się czy pójść do łazienki. Spędził mnóstwo czasu na rehabilitacji z nikłą nadzieją, że przynajmniej część utraconych funkcji organizmu uda się odzyskać.
„Ze względu na miejsce doznanego urazu, najbardziej dotknięte są moje dłonie i palce”. Dla Niko proste czynności, jak zapinanie suwaka, otwieranie drzwi czy sięganie po portfel do kieszeni, stanowią ogromne wyzwanie. Lek NVG-291 został opracowany właśnie z myślą o takich osobach jak on. „Kwalifikujemy do badania pacjentów z urazami rdzenia kręgowego w odcinku szyjnym, co oznacza, że zaburzenia obejmują zarówno kończyny górne, jak i dolne. Osoby te mają trudności z chwytaniem przedmiotów, a jednocześnie ich mobilność jest ograniczona z powodu niedowładu nóg” – tłumaczy dr Perez.
Mimo tak ogromnych wyzwań Niko nie traci optymizmu. „Możliwość udziału w tych przełomowych badaniach to dla mnie ogromny przywilej i z niecierpliwością czekam na kolejne efekty. Jestem głęboko przekonany, że ta terapia odmieni życie milionów ludzi”.
Nadzieja płynąca z badań
Droga od pierwszych badań laboratoryjnych do fazy testów klinicznych, do których pierwszy pacjent przystąpił w 2023 roku, była niezwykle długa. Choć dotychczasowe wyniki mają charakter wstępny i wymagają dalszych analiz, pierwsze oznaki poprawy sprawności rąk są imponujące. Postępy odnotowano nawet u pacjentów, u których do urazu doszło przed wieloma laty. Dowodzi to, że poprawa sprawności funkcjonalnej jest możliwa nawet długo po wystąpieniu urazu rdzenia kręgowego.
Jeśli terapia okaże się skuteczna, może to oznaczać nie tylko przełom medyczny dla wielu pacjentów, ale także realną szansę na nowe życie bez ograniczeń.
Niko Paskos podsumowuje to tak: „Jeśli to badanie zakończy się sukcesem i znów będę mógł chodzić, pierwsze, co zrobię, to pobiegnę na lotnisko i polecę na Hawaje. Taki mam plan. Samochód nie będzie mi potrzebny – pójdę pieszo na plażę i będę biegał wzdłuż brzegu oceanu. Myślę, że w takiej sytuacji już nigdy nie przestałbym biegać”.
Wsparcie Wings for Life
Fundacja Wings for Life aktywnie wspiera badanie NervGen, na które przekazała kwotę 2,56 miliona euro w ramach programu „Accelerated Translational Program”. To dzięki Waszym datkom możemy realizować tego typu projekty i przybliżać się do wynalezienia metody leczenia urazów rdzenia kręgowego. Dziękujemy.